Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. «Впервые такая кусачая цена». Чиновники 1 ноября «парализовали» работу такси: пассажиры и водители — о том, как пережили этот день
  2. «Вясна»: На заводе в Хойниках задержали около 20 человек
  3. Власти хотят ввести изменения по транспортному налогу
  4. Зима близко. Синоптики рассказали, какую погоду ждать на выходных (сразу скажем: противную)
  5. ISW: Солдаты, которых Северная Корея отправила в Украину, это недельная норма потерь России
  6. «Думаю, что за этим стоит». Лукашенко прокомментировал участие в президентской кампании Гайдукевича, Чемодановой и других
  7. Над Минском слышали взрыв, который в Минобороны объяснили полетом самолета на сверхзвуке. Что об этом говорит авиационный эксперт
  8. Упавшие деревья, поврежденные авто и нарушение электроснабжения: спасатели рассказали о последствиях непогоды 1 ноября
  9. Зеленский объяснил, зачем Украине нужна Курская область
  10. «Зеркало» получило подтверждение смерти политзаключенного в могилевской колонии
  11. «Директор перед тем, как дать ответ, на него косится». Рассказываем, где в руководстве крупных предприятий «сидит» КГБ
  12. Лукашенко идет на выборы вместе со своим фан-клубом. Собрали заявления «конкурентов» политика о нем самом — выглядит это комично


Исследователи из Университета Пенсильвании добились впечатляющих результатов в лечении с помощью генной терапии редкого наследственного заболевания глаз — врожденного амавроза Лебера. В среднем после получения максимальной дозы экспериментального препарата у 15 участников, получивших лечение, зрение улучшилось в 100 раз, а у двух пациентов — в 10 000 раз, пишет «Хайтек».

Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com
Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com

Врожденный амавроз Лебера (LCA1) — это генетическое заболевание, вызывающее значительную потерю зрения уже в младенчестве или раннем детстве. Оно затрагивает около 100 000 человек во всем мире и связано с мутациями в генах, чаще всего в GUCY2D, который необходим для производства необходимых для зрения белков.

В клиническом исследовании фазы I/II, результаты которого опубликованы в The Lancet, приняли участие 15 человек, включая троих детей. Все участники страдали серьезной потерей зрения. Пациентам хирургическим путем вводили под сетчатку различные дозировки генной терапии ATSN-101, адаптированной из микроорганизма AAV5. Целью терапии было исправление генетического дефекта, вызывающего заболевание.

После введения препарата исследователи регулярно тестировали зрение участников, в том числе четкость и способность видеть в темноте. У большинства пациентов зрение улучшилось в 100 раз, а у двоих из девяти, получивших максимальную дозу, наблюдалось 10 000-кратное улучшение. Один из пациентов, например, рассказал исследователям, что впервые смог ориентироваться на улице ночью только при свете костра.

«Успехи лечения в наших последних клинических испытаниях в сочетании с нашим предыдущим опытом дают надежду на эффективное лечение примерно 20 процентов детской слепоты, вызванной наследственными дегенерациями сетчатки», — отметил соавтор исследования Томас Алеман.