Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. В некоторых городах массово закрылись торговые точки, которые принадлежат компании «кошелька» Лукашенко. Узнали, что происходит
  2. «Не поменяется, даже если Лукашенко умрет». Поговорили с экс-политзаключенным, сбежавшим с «химии» и попал в одну из самых жестких колоний
  3. Трагедия, в которой нашлось место чуду. В 1988 году беларусский самолет разбился, но большинство пассажиров выжили — вот как это было
  4. «У нас не было поступлений товара — полки начали „вымываться“». Впервые Сергей Мисяченко говорит о том, что произошло с «Буслiком»
  5. Власти хотят поднять налог, о существовании которого вы могли даже не слышать (но можете получить штраф до 600 рублей)
  6. Видели «звездочки» под постами в телеграм-каналах? Вот чем они могут быть опасны для вас
  7. Эксперты ISW о «беспрецедентной кибератаке» на ВГТРК, которую в Кремле назвали ударом по объекту критической инфраструктуры
  8. Власти могли бы объявить 2025-й Годом беларусского языка. Но есть разногласия с Лукашенко
  9. СК возбудил новое масштабное уголовное дело против оппонентов Лукашенко. В списке подозреваемых 45 человек, их имущество арестовали
  10. «Наша Ніва»: В Минске задержали партнеров Мазепина по «Уралкалию», одних из самых богатых беларусов России
  11. «Происходит такое — и понимаешь, что ты абсолютно никто и ничто». В Польше напали на беларуску и украинца, девушке потребовалась операция


Исследователи из Университета Пенсильвании добились впечатляющих результатов в лечении с помощью генной терапии редкого наследственного заболевания глаз — врожденного амавроза Лебера. В среднем после получения максимальной дозы экспериментального препарата у 15 участников, получивших лечение, зрение улучшилось в 100 раз, а у двух пациентов — в 10 000 раз, пишет «Хайтек».

Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com
Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com

Врожденный амавроз Лебера (LCA1) — это генетическое заболевание, вызывающее значительную потерю зрения уже в младенчестве или раннем детстве. Оно затрагивает около 100 000 человек во всем мире и связано с мутациями в генах, чаще всего в GUCY2D, который необходим для производства необходимых для зрения белков.

В клиническом исследовании фазы I/II, результаты которого опубликованы в The Lancet, приняли участие 15 человек, включая троих детей. Все участники страдали серьезной потерей зрения. Пациентам хирургическим путем вводили под сетчатку различные дозировки генной терапии ATSN-101, адаптированной из микроорганизма AAV5. Целью терапии было исправление генетического дефекта, вызывающего заболевание.

После введения препарата исследователи регулярно тестировали зрение участников, в том числе четкость и способность видеть в темноте. У большинства пациентов зрение улучшилось в 100 раз, а у двоих из девяти, получивших максимальную дозу, наблюдалось 10 000-кратное улучшение. Один из пациентов, например, рассказал исследователям, что впервые смог ориентироваться на улице ночью только при свете костра.

«Успехи лечения в наших последних клинических испытаниях в сочетании с нашим предыдущим опытом дают надежду на эффективное лечение примерно 20 процентов детской слепоты, вызванной наследственными дегенерациями сетчатки», — отметил соавтор исследования Томас Алеман.