Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. Задержанного в Азии экс-бойца полка Калиновского выдали Беларуси. КГБ назвал его имя и показал видео
  2. Путин рассказал об ударе баллистической ракетой по «Южмашу» в Днепре
  3. Стало известно, кого Лукашенко лишил воинских званий
  4. Считал безопасной страной. Друг экс-бойца ПКК рассказал «Зеркалу», как тот очутился во Вьетнаме и почему отказался жить в Польше
  5. На торги выставляли очередную арестованную недвижимость семьи Цепкало. Чем закончился аукцион?
  6. «Ребята, ну, вы немножко не по адресу». Беларус подозревает, что его подписали на «экстремистскую» группу в отделении милиции
  7. К выборам на госТВ начали показывать сериал о Лукашенко — и уже озвучили давно развенчанный фейк о политике. Вот о чем речь
  8. Для мужчин введут пенсионное новшество
  9. КГБ в рамках учений ввел режим контртеррористической операции с усиленным контролем в Гродно
  10. Люди выстраиваются в очередь у здания Нацбанка, не обходится без ночных дежурств и перекличек. Рассказываем, что происходит
  11. Лукашенко помиловал еще 32 человека, которые были осуждены за «экстремизм». Это 8 женщин и 24 мужчины
  12. Ситуация с долларом продолжает обостряться — и на торгах, и в обменниках. Рассказываем подробности
  13. Настроили спорных высоток, поставили памятник брату и вывели деньги. История бизнеса сербов Каричей в Беларуси (похоже, она завершается)
  14. «Более сложные и эффективные удары». Эксперты о последствиях снятия ограничений на использование дальнобойного оружия по России
  15. Россия нанесла удар по Украине межконтинентальной баллистической ракетой
  16. Telegram хранит данные о бывших подписках, их могут получить силовики. Объясняем, как себя защитить


Исследователи из Университета Пенсильвании добились впечатляющих результатов в лечении с помощью генной терапии редкого наследственного заболевания глаз — врожденного амавроза Лебера. В среднем после получения максимальной дозы экспериментального препарата у 15 участников, получивших лечение, зрение улучшилось в 100 раз, а у двух пациентов — в 10 000 раз, пишет «Хайтек».

Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com
Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com

Врожденный амавроз Лебера (LCA1) — это генетическое заболевание, вызывающее значительную потерю зрения уже в младенчестве или раннем детстве. Оно затрагивает около 100 000 человек во всем мире и связано с мутациями в генах, чаще всего в GUCY2D, который необходим для производства необходимых для зрения белков.

В клиническом исследовании фазы I/II, результаты которого опубликованы в The Lancet, приняли участие 15 человек, включая троих детей. Все участники страдали серьезной потерей зрения. Пациентам хирургическим путем вводили под сетчатку различные дозировки генной терапии ATSN-101, адаптированной из микроорганизма AAV5. Целью терапии было исправление генетического дефекта, вызывающего заболевание.

После введения препарата исследователи регулярно тестировали зрение участников, в том числе четкость и способность видеть в темноте. У большинства пациентов зрение улучшилось в 100 раз, а у двоих из девяти, получивших максимальную дозу, наблюдалось 10 000-кратное улучшение. Один из пациентов, например, рассказал исследователям, что впервые смог ориентироваться на улице ночью только при свете костра.

«Успехи лечения в наших последних клинических испытаниях в сочетании с нашим предыдущим опытом дают надежду на эффективное лечение примерно 20 процентов детской слепоты, вызванной наследственными дегенерациями сетчатки», — отметил соавтор исследования Томас Алеман.