Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. На рынке труда — «пожар»: число вакансий растет буквально на глазах
  2. Медик, механик и охранник. Рассказываем, что удалось выяснить о гражданине Германии, которого в Беларуси приговорили к расстрелу
  3. В Минске сторонники Лукашенко празднуют его 30-летие у власти. Политику предложили дать звание Героя Беларуси — вот что еще там говорили
  4. В правительстве пожаловались, что санкции ЕС затронули чувствительный для Минска товар. Что именно попало под запрет
  5. Зеленский назвал условия прекращения «горячей фазы» войны уже до конца года
  6. Лукашенко огласил еще одну претензию к беларусам. На этот раз не ко всем, а к жителям пострадавших от урагана регионов
  7. Похоже, власти закрыли лазейку, с помощью которой беларусы могли быстрее проходить границу. Вот что узнало «Зеркало»
  8. С чем связаны природные аномалии, которые одна за другой обрушиваются на Беларусь? Ученый объяснил и рассказал, чего ждать дальше
  9. МИД Германии подтвердил информацию о смертном приговоре гражданину ФРГ в Беларуси


В США был одобрен препарат, оптовая стоимость которого составила 4,25 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире, передает CNN. Речь идет о препарате под названием Lenmeldy компании-производителя Orchard Therapeutics. Препарат пока является единственным методом лечения детей с метахроматической лейкодистрофией (МЛД / MLD).

Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters
Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters

В компании говорят, что лечение представляет собой «одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы препарата». 4,25 миллиона долларов — это оптовая стоимость Lenmeldy.

МЛД — это редкое врожденное заболевание, наследуемое от родителей или вызванное случайной генетической мутацией. Из-за ошибки в одном из генов не вырабатывается особый фермент (арилсульфатаза А, ARSA), и поэтому в организме накапливается избыток нерасщепляемого липида сульфатида. В результате болезнь приводит к необратимым повреждениям мозга и других органов: все начинается с нарушения двигательных функций, затем пропадает речь, потом дети теряют возможность слышать, видеть, есть и наконец — дышать.

В большинстве случаев симптомы заболевания начинают проявляться в период с шести месяцев до двух лет. Дети из этой группы умирают в возрасте до пяти лет. В других случаях симптомы прогрессируют медленно и проявляются в возрасте четырех лет, а затем развиваются в подростковом возрасте: срок угасания составляет от шести до 14 лет после проявления первых симптомов.

На сегодняшний день препарат Lenmeldy является единственным способом лечения метахроматической лейкодистрофии. До этого использовалась трансплантация костного мозга, которая могла лишь сдержать прогрессирование болезни в отдельно взятых случаях.

Метахроматическая лейкодистрофия встречается у одного из 50-70 тысяч новорожденных. Детей с МЛД в Беларуси, судя по открытым источникам, нет.

Напомним, ранее самым дорогим препаратом в мире считался «Золгенсма», предназначенный для лечения детей с СМА. Стоимость одного укола составляет примерно 2,1 млн долларов.