Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. Генпрокуратура в закрытом письме раскритиковала работу организации, которую возглавляет экс-глава МВД
  2. Банкир рассказал, почему в обменниках могут не принять некоторые доллары для обмена
  3. Лукашенко начал понимать смысл научных работ — и ужаснулся? Мнение химика о последней атаке политика на Академию наук
  4. «Спецназ Карпенкова» занимался ночными облавами. Задержаны «финансировавшие ВСУ и экстремистские организации»
  5. Беларуса уволили с госпредприятия из-за подозрений в протестах и выдали «волчью» характеристику. Как думаете, на чью сторону встал суд?
  6. В Беларуси массово судят дропов. Некоторые узнают, что стали соучастниками преступной схемы, только когда приходят силовики
  7. Что у солдата на обед? Сравните фотографии армейских блюд из Беларуси, Латвии, Литвы, Польши, России и Украины
  8. Депутат Палаты представителей досрочно прекратил полномочия. Фамилия мужчины сейчас на слуху — и не из-за его песен
  9. «Государство меня оценило». Проверили, чем владеет подозреваемый в причастности к убийствам оппозиционеров Павличенко, — и позвонили ему
  10. В ISW рассказали о российской программе депортации украинских детей, их «патриотического перевоспитания» и русификации
  11. Минздрав установил нормы продолжительности платного приема у врачей. Когда нужно уложиться в 15 минут, а когда — в час?
  12. Министр культуры призвал тех, кто вошел «не в ту дверь», «действием доказать» свою лояльность — «просто сказать — это мало»
  13. Дружественные Минску эксперты оценили, что в Беларуси ближайшие три года будет с долларом и ценами. Их прогноз вам вряд ли понравится
  14. «Бортпроводники начали пристально следить в окошко». Самолет «Белавиа» вернулся в Минск из-за проблемы с двигателем


В США был одобрен препарат, оптовая стоимость которого составила 4,25 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире, передает CNN. Речь идет о препарате под названием Lenmeldy компании-производителя Orchard Therapeutics. Препарат пока является единственным методом лечения детей с метахроматической лейкодистрофией (МЛД / MLD).

Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters
Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters

В компании говорят, что лечение представляет собой «одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы препарата». 4,25 миллиона долларов — это оптовая стоимость Lenmeldy.

МЛД — это редкое врожденное заболевание, наследуемое от родителей или вызванное случайной генетической мутацией. Из-за ошибки в одном из генов не вырабатывается особый фермент (арилсульфатаза А, ARSA), и поэтому в организме накапливается избыток нерасщепляемого липида сульфатида. В результате болезнь приводит к необратимым повреждениям мозга и других органов: все начинается с нарушения двигательных функций, затем пропадает речь, потом дети теряют возможность слышать, видеть, есть и наконец — дышать.

В большинстве случаев симптомы заболевания начинают проявляться в период с шести месяцев до двух лет. Дети из этой группы умирают в возрасте до пяти лет. В других случаях симптомы прогрессируют медленно и проявляются в возрасте четырех лет, а затем развиваются в подростковом возрасте: срок угасания составляет от шести до 14 лет после проявления первых симптомов.

На сегодняшний день препарат Lenmeldy является единственным способом лечения метахроматической лейкодистрофии. До этого использовалась трансплантация костного мозга, которая могла лишь сдержать прогрессирование болезни в отдельно взятых случаях.

Метахроматическая лейкодистрофия встречается у одного из 50-70 тысяч новорожденных. Детей с МЛД в Беларуси, судя по открытым источникам, нет.

Напомним, ранее самым дорогим препаратом в мире считался «Золгенсма», предназначенный для лечения детей с СМА. Стоимость одного укола составляет примерно 2,1 млн долларов.