Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. Руководитель BYSOL рассказал, сколько обращений служба получила после взлома чат-бота «Беларускага Гаюна»
  2. Утечка данных из бота «Гаюна»: начались первые задержания
  3. «Никакого либерализма»: Лукашенко требует усилить контроль местных властей над частниками
  4. Глава ГТК анонсировал открытие в феврале после реконструкции пункта пропуска «Берестовица», но забыл кое-что уточнить
  5. Зима берет реванш: в стране ожидаются морозы до −16°C и гололедица
  6. В Минске с 15-го этажа выпал полуторагодовалый ребенок
  7. ВСУ вчера продвинулись до пяти километров вглубь Курской области и удерживают тут элитные части РФ, не давая перебросить их на Донетчину
  8. Беларусский айтишник продолжает рассказывать, как тяжело жить в Испании и как хорошо — в Беларуси
  9. В Беларуси идет проверка боеготовности — военнообязанных вызывают повестками. Как должны вручать и по каким причинам можно не явиться
  10. Лукашенко озадачился ситуацией с валютой. Эксперт пояснил, что может стоять за этим беспокойством и какие действия могут последовать
  11. «Наша гераіня». Как в Вильнюсе встречали Полину Шарендо-Панасюк, отсидевшую четыре года, — репортаж «Зеркала»
  12. Кровавая резня в Конго: более 100 женщин изнасилованы и сожжены заживо во время тюремного бунта после захвата Гомы повстанцами
  13. Через месяц могут подорожать некоторые товары. Это связано с решением чиновников — рассказываем подробности


В США был одобрен препарат, оптовая стоимость которого составила 4,25 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире, передает CNN. Речь идет о препарате под названием Lenmeldy компании-производителя Orchard Therapeutics. Препарат пока является единственным методом лечения детей с метахроматической лейкодистрофией (МЛД / MLD).

Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters
Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters

В компании говорят, что лечение представляет собой «одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы препарата». 4,25 миллиона долларов — это оптовая стоимость Lenmeldy.

МЛД — это редкое врожденное заболевание, наследуемое от родителей или вызванное случайной генетической мутацией. Из-за ошибки в одном из генов не вырабатывается особый фермент (арилсульфатаза А, ARSA), и поэтому в организме накапливается избыток нерасщепляемого липида сульфатида. В результате болезнь приводит к необратимым повреждениям мозга и других органов: все начинается с нарушения двигательных функций, затем пропадает речь, потом дети теряют возможность слышать, видеть, есть и наконец — дышать.

В большинстве случаев симптомы заболевания начинают проявляться в период с шести месяцев до двух лет. Дети из этой группы умирают в возрасте до пяти лет. В других случаях симптомы прогрессируют медленно и проявляются в возрасте четырех лет, а затем развиваются в подростковом возрасте: срок угасания составляет от шести до 14 лет после проявления первых симптомов.

На сегодняшний день препарат Lenmeldy является единственным способом лечения метахроматической лейкодистрофии. До этого использовалась трансплантация костного мозга, которая могла лишь сдержать прогрессирование болезни в отдельно взятых случаях.

Метахроматическая лейкодистрофия встречается у одного из 50-70 тысяч новорожденных. Детей с МЛД в Беларуси, судя по открытым источникам, нет.

Напомним, ранее самым дорогим препаратом в мире считался «Золгенсма», предназначенный для лечения детей с СМА. Стоимость одного укола составляет примерно 2,1 млн долларов.